Uma das características mais tediosas da ciência médica é que, após um estudo bem sucedido sobre qualquer matéria, deveremos aguardar ainda alguns meses, inclusive anos, para que os resultados possam ser aplicado no ser humano. Mas é por isso que chama Ciência, há que testar e verificar sua eficácia antes como já falamos diversas vezes no NDig.

Nesse sentido, a Administração de Alimentos e Medicamentos (FDA) do governo dos Estados Unidos agiu um pouco mais rápido e acabou a de dar luz verde a uma terapia genética experimental para curar um tipo de cegueira congênita. Esta será a primeira vez que um tratamento capaz de corrigir um defeito genético é aprovado nos Estados Unidos.

Na semana passada ainda falávamos de um estudo correlato realizado pelo Laboratório de Oftalmologia Nuffield da Universidade de Oxford, no Reino Unido. Já este, trata-se do fármaco Luxturna, que foi desenvolvido pela Spark Therapeutics, que está orientado a tratar uma doença da retina conhecida como aumarose congênita de Leber (LCA), que produz a perda de bengalas e de cones em toda a retina a partir do nascimento e se caracteriza por um grave déficit visual nas crianças desde os primeiros meses de vida.

A doença é desencadeada por mutações no gene RPE65. O que faz este fármaco é entregar uma cópia correta do gene às células da retina para restaurar sua capacidade de produzir a enzima faltante. O tratamento foi testado com 21 pacientes, dos quais 11 experimentaram uma melhora significativa da visão e a grande maioria (93%) algum tipo de melhoria na capacidade de esquivar obstáculos sob condições deficientes de luz.

Conquanto não haja dados da efetividade do tratamento em longo prazo -está senso testado há apenas 18 meses-, um comitê de revisão da FDA deu o visto de aprovação nesta semana e agora um comitê externo de especialistas constatou de forma unânime sua efetividade, motivo pelo qual a agência deverá aprovar o fármaco de maneira oficial em janeiro.

Por muito tempo, falar em geneterapia era como adentrar em um terreno com base em pura experimentação da área médica, algo que todos acreditavam que beneficiaria apenas as gerações futuras. Pois o futuro já está entre nós.

Via | Reuters.

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